近日，专注于开发和商业化用于癌症治疗的创新型分子靶向和肿瘤免疫药物的全球化生物医药公司——百济神州（纳斯达克股票代码：BGNE）在北京举办了“2018百济神州血液论坛”。在本次论坛上，来自国内外血液肿瘤领域的超过400位专业人士，分享并深入探讨了最新临床成果与前沿学术进展，并见证了在中国新近获批的维达莎®（Vidaza®，注射用阿扎胞苷）和瑞复美®（Revlimid®，来那度胺胶囊）新诊断多发性骨髓瘤适应症（NDMM）的上市启动。
“2018百济神州血液论坛”是百济神州进入商业化阶段以来，首次主办的专业性学术论坛，本次论坛聚焦多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征和淋巴瘤等领域。来自海内外的400多位血液肿瘤领域专家、临床医生以及专业人士，围绕治疗现状、个体化治疗策略、规范化治疗与管理、临床进展等话题广泛交流前沿观点，并探讨未来血液肿瘤领域的治疗及研究方向。同时，在此次论坛上，百济神州宣布了其在中国拥有商业化权益的两款药物——用于治疗中危-2/高危骨髓增生异常综合征（MDS）、伴有20-30％骨髓原始细胞的急性髓系白血病（AML）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）的维达莎®的正式上市；以及瑞复美®与地塞米松联用，以治疗成年患者新诊断多发性骨髓瘤适应症的正式获批。
百济神州创始人、董事长兼首席执行官欧雷强先生
百济神州创始人、董事长兼首席执行官欧雷强（John V. Oyler）先生表示：“我们希望构建起一个高专业水准的血液病学术交流平台，汇聚国内外专业人士共同交流与探索新的发展方向，以期为更多患者带来福祉。此外，随着百济神州全面商业化进程的加速，我们将结合国内癌症诊疗实际情况制定药品定价策略，将具有全球竞争力且可支付性更强的创新药物带给中国的肿瘤患者。”
血液肿瘤是威胁人类健康与生存的恶性肿瘤，目前已知的血液肿瘤包括40多种白血病、50多种淋巴瘤和多种骨髓瘤，在中国常见恶性肿瘤的统计排名中，急性白血病与淋巴瘤分列第八位和第十位，并且发病呈现年轻化趋势。
维达莎®上市启动仪式
维达莎®所针对的骨髓增生异常综合征，是一种起源于造血髓系定向干细胞或多能干细胞的异质性克隆性血液肿瘤，主要特征是无效造血和高危演变为急性髓系白血病，发病率约十万分之10至12，我国统计的该疾病患者发病年龄多在40 至60 岁，且男性多于女性2。对于维达莎®的获批上市，中国医学科学院血液学研究所血液病医院王建祥教授表示：“阿扎胞苷具有同时针对DNA及RNA的双重作用，这是和其他去甲基化药物的区别，维达莎®在中国的上市为骨髓增生异常综合征患者提供了更多的治疗选择，为患者带来了更多福音。”
瑞复美®新诊断多发性骨髓瘤适应症获批
另据统计，在当今中国常见的血液恶性肿瘤中，多发性骨髓瘤的发病率约占10%，患病率约为十万分之2，现患病人达到7万余例，虽然患者多为中老年人，但也开始呈现年轻化的趋势。在谈及瑞复美®新诊断多发性骨髓瘤适应症获批的意义时，北京大学人民医院路瑾教授表示：“瑞复美®作为多发性骨髓瘤治疗的四个基石药物之一，在国外很早就用于初治的多发性骨髓瘤的治疗，今年在国内也拿到了新诊断骨髓瘤一线适应症，这无论对于新诊断的年轻患者还是老年患者都是意义重大的一个事件。”
“维达莎®和瑞复美®新诊断骨髓瘤适应症在中国的正式获批与上市，能够造福更大范围的中国血液肿瘤患者。我们希望以全球领先的治疗方案为患者带来改善的疗效，大幅提升生存质量。”百济神州高级副总裁、中国商业运营总经理严军女士表示。
在本次学术论坛上，百济神州中国开发高级副总裁汪来博士向与会者介绍了百济神州的管线药物研发策略及在血液肿瘤领域的产品布局：“除瑞复美®和维达莎®两款在售药物之外，百济神州自主研发的全球第二代BTK抑制剂——Zanubrutinib（BGB-3111）也已经进入全球3期和中国关键2期临床试验阶段，它与奥比妥珠单抗（Obinutuzumab，CD-20抗体）联用的临床试验也进入了全球关键2期，与伊布替尼（Ibrutinib）头对头的优效性临床研究也即将完成全球3期的患者入组。同时，我们的肿瘤免疫管线药物PD-1单抗——Tislelizumab（BGB-A317）针对霍奇金淋巴瘤（HL）在中国的注册性试验也已入组结束。我们计划在今年内向国家食品药品监督管理总局（CFDA）提交上述两款管线药物的新药注册申请。我们期望在不久的将来构建成一个全面的产品线，帮助更多的血液肿瘤患者改善生活质量。”
据了解，在百济神州目前已披露的产品布局中，除了3款上市药物——瑞复美®、维达莎®和Abraxane®注射用紫杉醇（纳米白蛋白颗粒结合型）之外，百济神州还拥有包括全球第二代BTK抑制剂——Zanubrutinib、人源化PD-1克隆抗体——Tislelizumab、针对PARP1和PARP2的小分子抑制剂——Pamiparib（BGB-290）等在内的7款临床阶段药物和超过10项临床前研发项目。目前，百济神州已经开展了6项全球性注册试验和6项中国注册性试验，到2018年底前，将有共计不少于10项全球性临床试验全面开展。
